Kopfbereich

dodatočná navigácia

Logo

Spoločnosť AOP Orphan Pharmaceuticals AG získala liek Selisistat, klinicky skúšaný liek na liečbu Huntingtonovej choroby (HD)


Spoločnosť AOP Orphan Pharmaceuticals AG dnes oznámila, že získala liek Selisistat, vysoko selektívny inhibítor enzýmu SIRT1, u ktorého sa v experimentálnych štúdiách preukázali vlastnosti  s potenciou modifikovať mnohé neurodegeneratívne ochorenia. Údaje in vitro ďalej naznačujú, že Selisistat by mohol mať potenciál pôsobiť ako chemický induktor vytvárania funkčne aktívnych neurónov.

Nový liek prešiel klinickým skúšaním v rámci štúdií zameraných na Huntingtonovu chorobu (HD), a to I. fázou (zistenie dávky a znášanlivosti u ľudí) a II. fázou (terapeutická účinnosť na obmedzenom počte pacientov). Selisistat sa ukázal ako bezpečný a prijateľný. Chronický charakter HD si však bude vyžadovať overenie účinnosti formou III. fázy kontrolovanej dlhodobej štúdie.

Selisistat, inhibítor enzýmu SIRT1, je potenciálnym chorobu modifikujúcim liekom na liečbu neurodegeneratívnych ochorení, ale okrem toho môže mať terapeutický význam pre ďalšie indikácie, ako je napríklad leukémia, rakovina, sepsa a prevencia odmietnutia transplantovaného orgánu.

"Vývoj dôležitých liekov na liečbu zriedkavých chorôb sa spája s významným rizikom," povedal Dr. Rudolf Widmann, generálny riaditeľ spoločnosti AOP Orphan. "Prekonanie prekážok pri preukázaní účinnosti a bezpečnosti s cieľom získať súhlas regulačného orgánu v súčasnosti už nestačí na to, aby sa liek dostal k pacientom, ktorí ho potrebujú. Náročnosť výroby cenovo dostupných liekov v prostredí so stále rastúcou administratívnou záťažou často spôsobuje zastavenie výskumu. Je to poľutovaniahodný  vývoj pre pacientov, lekárov, farmaceutický priemysel a platcov zdravotnej starostlivosti."

Spoločnosť AOP Orphan sa rozhodla zachovať šancu sľubného skúšaného lieku Selisistat a po dôkladnom zhodnotení dostupných údajov a konzultácii s lekárskymi odborníkmi a regulačnými orgánmi bude hľadať partnerov, ktorí prijmú výzvu a budú pokračovať vo vývoji lieku Selisistat  pre potenciálne indikácie, pretože podľa Dr. Widmanna: „Vzdať sa nádeje nie je alternatívou, pokiaľ si nedostatočná účinnosť alebo neprijateľná toxicita nevyžiada hľadanie alternatívnych molekúl."

Huntingtonova choroba:

Huntingtonova choroba je dedičné ochorenie mozgu, ktoré sa zvyčajne prejaví medzi 30. až 50. rokom života a v rôznej miere postihuje pamäť, emócie a pohyblivosť pacienta. Príznaky ochorenia sú v podstate spôsobené akumuláciou „chybných“ bielkovín v nervových bunkách, bielkoviny sa nemôžu rozkladať, a tak spôsobujú poškodenie buniek. Súčasné lieky poskytujú iba symptomatickú liečbu, ale Selisistat môže byť liekom modifikujúcim chorobu tým, že pomôže bunkám znížiť toxickú záťaž chybných bielkovín a zmierniť progresiu HD.

Spoločnosť AOP Orphan:

Spoločnosť AOP Orphan je medzinárodná spoločnosť so sídlom vo Viedni v Rakúsku, ktorá sa špecializuje na klinický výskum, vývoj a distribúciu liekov na zriedkavé a komplexné ochorenia. Spoločnosť prispôsobuje svoje služby individuálnym potrebám lekárov a pacientov v strednej Európe,  Blízkom východe a Ázii. Spoločnosť AOP Orphan sa v súčasnosti venuje zriedkavým a komplexným ochoreniam v oblasti hematológie, onkológie, kardiológie, pneumológie, neurológie, psychiatrie a gastroenterológie.

 

 

 

Contact AOP Orphan Pharmaceuticals AG
Dr. Georg Fischer
Chief of Corporate Development
Wilhelminenstraße 91/IIf, 1160 Vienna, Austria
T: + 43 1 503 72 44 15
F: + 43 1 503 72 44 5
M: georg.fischer@aoporphan.com